兒童自閉癥人群持續(xù)增長

四位一體綜合治療引發(fā)關(guān)注

5月24日-26日，由中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會神經(jīng)學(xué)組、中南大學(xué)湘雅醫(yī)院、湖南省神經(jīng)科學(xué)學(xué)會聯(lián)合主辦的“第十七屆全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會議暨兒童神經(jīng)系統(tǒng)疾病診療新進展發(fā)展論壇”在長沙開幕，來自國內(nèi)小兒神經(jīng)學(xué)界的專家、學(xué)者、代表等近600人參加了此次會議。

據(jù)了解，全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會議每兩年舉行一次，是代表本領(lǐng)域最高水平的全國性盛會。此次會議以促進交流與協(xié)作，展示兒科神經(jīng)病學(xué)的最新進展，推動兒科神經(jīng)病學(xué)的全面發(fā)展為目的，就兒童神經(jīng)系統(tǒng)重要疾病進行學(xué)術(shù)交流研討，并邀請國內(nèi)外知名的兒科專家針對臨床熱點、難點問題進行研討，重點關(guān)注臨床思路、規(guī)范化診治流程、方法、技術(shù)及最新研究進展。

會上，多位國內(nèi)兒科神經(jīng)領(lǐng)域的專家學(xué)者帶來精彩的學(xué)術(shù)演講，如中南大學(xué)湘雅醫(yī)院兒科主任、湖南省醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)專業(yè)委員會主任委員尹飛教授進行的“真菌性腦膜炎診治進展”學(xué)術(shù)講座；武漢市兒童醫(yī)院副院長兼神經(jīng)內(nèi)科主任、中華醫(yī)學(xué)會小兒神經(jīng)學(xué)組委員劉智勝教授講解的“早發(fā)性癲癇性腦病基因型與臨床表型研究”；哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院兒保科主任、黑龍江省醫(yī)療保健國際交流促進會兒童保健與營養(yǎng)學(xué)分會主任委員于立君教授帶來的“兒童自閉癥的病因及藥物治療進展”學(xué)術(shù)分享等，同時會議還開設(shè)了癲癇與發(fā)作性疾病、發(fā)育行為障礙、神經(jīng)肌肉病與神經(jīng)康復(fù)等多個專題論壇以及賽隆藥業(yè)等多家藥企的衛(wèi)星會。

值得關(guān)注的是，于立君教授在“兒童自閉癥的病因及藥物治療進展”學(xué)術(shù)分享中，率先創(chuàng)造性的提出了“四位一體聯(lián)合用藥治療小兒自閉癥及腦發(fā)育低下”，指出兒童自閉癥發(fā)病與“腦發(fā)育/腦結(jié)構(gòu)的異常，胃腸功能的異常，食物過敏，維生素D的缺乏”等相關(guān)，可采取“營養(yǎng)神經(jīng)：GM1+DHA；胃腸；益生菌+胃藥+中藥；嚴格禁食不耐受食物，必要時生酮飲食；補充維生素D”四位一體綜合治療，并在臨床中取得了良好的效果，引起了參會者的廣泛關(guān)注和討論。

數(shù)據(jù)顯示，過去20年中ASD患病率以每年15%持續(xù)增加，兒童人群患病率為0.5%-1%，如果不早期進行治療可能造成終身殘疾。當前，我國針對兒童自閉癥及發(fā)育遲緩等疾病的治療，主要以訓(xùn)練為主，但訓(xùn)練往往需要具備諸多的條件，而藥物治療特別是長期的藥物治療同樣有著良好的效果，其治療機理是“促進突觸發(fā)育，促進樹突軸突生長，促進腦發(fā)育”，主要治療藥物包括神經(jīng)節(jié)苷脂、鼠神經(jīng)生長因子、三磷酸胞苷二鈉等。

不過，目前臨床治療也存在一些問題，尤其是目前治療藥物主要是針劑，而且需要長期治療，兒童長期進行注射過于痛苦，往往無法堅持，同時治療的費用也較大，最終導(dǎo)致許多兒童自閉癥家庭及患者放棄治療。

那么，有沒有一種新的產(chǎn)品能夠在確保效果的同時又實現(xiàn)不打針呢？

2017年5月，由國內(nèi)上市藥企賽隆藥業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）面世，使得神經(jīng)節(jié)苷脂從注射劑時代走進了口服時代。

“終于等到你！”于立君教授在神經(jīng)節(jié)苷脂口服液出現(xiàn)后曾如是說。根據(jù)于立君教授臨床治療兒童自閉癥患者的案例及反饋結(jié)果來看，神經(jīng)節(jié)苷脂口服液效果不亞于針劑，患者家長都十分滿意，且神經(jīng)節(jié)苷脂口服液可以天天服用，不必像針劑一樣需要停藥，其吸收/入血/透過血腦屏障都很好，為自閉癥及腦發(fā)育低下患兒帶來福音。

神經(jīng)節(jié)苷脂口服液

不只是技術(shù)創(chuàng)新

神經(jīng)節(jié)苷脂屬于人體內(nèi)源性的脂類物質(zhì)，能夠保證神經(jīng)系統(tǒng)的基本運行，與神經(jīng)細胞的穩(wěn)定以及神經(jīng)細胞損傷后的修復(fù)再生有密切關(guān)系。目前人類已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了73種神經(jīng)節(jié)苷脂，人腦內(nèi)至少含有7種，但并不是所有的神經(jīng)節(jié)苷脂都能進入中樞神經(jīng)，目前只有單唾液酸四己糖神經(jīng)節(jié)苷脂（GM1）能夠進入并發(fā)揮作用，耐受性好、安全性高。

GM1是唯一能通過血腦屏障并對中樞神經(jīng)進行修復(fù)的高效藥物，也是目前唯一在臨床治療中得到國際公認的能修復(fù)受損神經(jīng)的特效物質(zhì)，已在大量的臨床應(yīng)用中以優(yōu)良的效果得到了廣大腦病患者和專家的一致認可，并被納入腦損傷神經(jīng)功能損害與修復(fù)專家共識和治療腦、脊髓損傷患者的專家共識中。

GM1具有保護神經(jīng)和修復(fù)神經(jīng)兩大作用，這也決定了其作用范圍廣泛，目前已在神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科、老年科、兒科、急診科、骨科、腫瘤科等多個科室應(yīng)用，對于顱腦損傷、腦梗死、帕金森病、癲癇、兒童自閉癥、小兒腦癱等都有良好的療效。目前，國內(nèi)生產(chǎn)GM1注射劑的企業(yè)主要有賽隆、齊魯，其中賽隆藥業(yè)的神經(jīng)節(jié)苷脂鈉原料提純度高達97%以上，高于國家藥品標準95%。

不過，神經(jīng)系統(tǒng)疾病通常致殘率高、病程長，患者需要長期使用GM1注射劑來修復(fù)受損的神經(jīng)系統(tǒng)，而且GM1注射劑為處方藥，只能在醫(yī)院購買和使用，因此導(dǎo)致患者依從性差，疾病往往得不到系統(tǒng)的治療，給工作、生活帶來很大影響。甚至可以說，全球腦神經(jīng)疾病患者，根本沒有得到有效治療，而神經(jīng)節(jié)苷脂口服液的出現(xiàn)，無疑帶來了新的希望。

從1985年意大利FIDIA公司首家研制出GM1注射劑到2012年美國托馬斯杰斐遜大學(xué)完成GM1注射劑治療帕金森病II期臨床實驗；從1999年我國批準GM1注射劑成為治療中樞神經(jīng)病變的首選藥物到2004年國產(chǎn)GM1注射劑上市，再到2017年口服神經(jīng)節(jié)苷脂（賽隆瑙樂）的上市，可以毫不夸張地說，這既是GM1的技術(shù)創(chuàng)新與升級，更是神經(jīng)再生的里程碑和真正的革命。

與GM1注射劑相比，神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）有著四重優(yōu)勢，一是避免長期注射的痛苦與不便，患者依從性好；二是可以滿足患者長期服用的需求，使療程得到保障；三是治療費用大幅下降；四是GM1單體含量高（50mg），可以足量補充GM1，使受損神經(jīng)最大程度的得以恢復(fù)。

而且，不是所有的神經(jīng)節(jié)苷脂都能口服吸收，賽隆藥業(yè)經(jīng)過多年潛心研究，在生產(chǎn)工藝上取得了重大突破。實驗表明，神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）在胃腸道穩(wěn)定，容易吸收，相關(guān)工藝已申報了國家發(fā)明專利。大量研究表明，神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）可顯著改善學(xué)習(xí)記憶能力，促進大腦發(fā)育。

一位參加會議的臨床醫(yī)生在了解并服用產(chǎn)品后表示，神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）口感好（草莓味）、含量足、易吸收、費用小、用方便、療效優(yōu)，不僅神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者可以使用，健康人群也可以用于服用，如即將參加中高考的學(xué)生、壓力過大的職場白領(lǐng)、記憶力衰退和反應(yīng)減慢的老年人等，能夠全方位保護神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。

賽隆藥業(yè)新方向

以科技領(lǐng)先布局大健康產(chǎn)業(yè)

神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）的出現(xiàn)，其實并不是偶然。

從成立以來，賽隆藥業(yè)始終著眼于技術(shù)進步，把科技領(lǐng)先作為企業(yè)核心競爭力，形成了強大的研發(fā)實力，源源不斷的開發(fā)出新的產(chǎn)品，為臨床治療和患者健康貢獻自己的力量。而在此次全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會議期間，為了讓臨床專家更加了解企業(yè)，深入交流，賽隆藥業(yè)邀請了近百名醫(yī)生前往企業(yè)進行考察、參觀和座談。

“很高興能有這樣一個機會大家相聚賽隆藥業(yè)，也感謝諸位領(lǐng)導(dǎo)、專家、教授在百忙之中能抽出時間到企業(yè)考察和交流。”賽隆藥業(yè)總經(jīng)理蔡赤農(nóng)表示，賽隆藥業(yè)是一家研發(fā)驅(qū)動型企業(yè)，目前企業(yè)體量還不大，未來的路還很長，要學(xué)習(xí)各位專家的求知精神，也期望新老朋友支持賽隆藥業(yè)。

座談會上，賽隆藥業(yè)研究中心總經(jīng)理李劍峰對企業(yè)的研發(fā)團隊、研發(fā)平臺、研發(fā)項目、研發(fā)規(guī)劃進行了介紹，并帶領(lǐng)醫(yī)生參觀了企業(yè)研究中心，對企業(yè)的產(chǎn)品開發(fā)進行了深入的講解與交流。

目前，賽隆藥業(yè)擁有已經(jīng)建立起了近百人的研發(fā)團隊，全部都是來自于國內(nèi)知名高校具有豐富研究經(jīng)驗的藥學(xué)人員，同時還與軍科院、上海藥物所、藥明康德、中國藥科大學(xué)等科研機構(gòu)和高校進行資源共享、合作開發(fā)。另外，賽隆藥業(yè)自建的研發(fā)平臺，擁有一大批高端、先進的設(shè)備，能夠滿足原料藥及各種劑型制劑、保健品等的開發(fā)及注冊申報，擁有省市級工程技術(shù)中心：手性藥物工程技術(shù)中心、緩控釋藥物工程技術(shù)中心。

得益于強大的研發(fā)實力，賽隆藥業(yè)目前在研的項目包括左旋泮托拉唑、右旋蘭索拉唑緩控釋口服固體制劑、節(jié)苷脂保健食品、腦蛋白保健食品等，未來則將瞄準具有自主知識產(chǎn)權(quán)1類創(chuàng)新藥、手性藥物、專利藥物、中藥、長效緩控釋制劑、健康產(chǎn)品等。

可以看到，大健康產(chǎn)品和大健康領(lǐng)域是賽隆藥業(yè)接下來的研發(fā)方向之一，而神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）顯然是其布局大健康的一個戰(zhàn)略級產(chǎn)品。

當前，賽隆藥業(yè)已經(jīng)在湖南長沙建立起了長沙神經(jīng)節(jié)苷脂科技有限公司，專門負責神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂）這一產(chǎn)品的生產(chǎn)與銷售，形成單獨的運作體系。長沙神經(jīng)節(jié)苷脂科技有限公司自主研發(fā)并生產(chǎn)賽隆瑙樂、賽隆瑙肽、芹菜籽飲品、大豆蛋白固體飲料等一系列功效獨特且方便使用的產(chǎn)品，為大眾預(yù)防疾病、改善亞健康和提高生活質(zhì)量帶來新希望。

另外，為了讓更多臨床醫(yī)生、神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者及家人知道并了解神經(jīng)節(jié)苷脂口服液（賽隆瑙樂），賽隆藥業(yè)還通過微信公眾號等新媒體平臺，以各種科普文章和公益活動，讓更多的神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者真正受益。